Un farmaco sperimentale, derivato da una molecola antiretrovirale già approvata per l’uso nell’uomo, ha permesso ai topi di recuperare funzioni neurologiche perse a causa della sclerosi multipla, come la paralisi e la cecità. Lo studio, pubblicato sulla rivista Science Translational Medicine, è stato coordinato da Jayakrishna Ambati, dell’Università della Virginia, e ha evidenziato un effetto positivo del farmaco denominato Kamuvudine-9 (K-9) su modelli animali della malattia. I ricercatori hanno osservato che il trattamento ha bloccato l’aumento della catena leggera dei neurofilamenti, un marcatore utilizzato per stimare i danni ai tessuti nervosi. Secondo Ambati, il farmaco non si è limitato a fermare il peggioramento della malattia, ma ha consentito ai topi di recuperare funzioni già perse.
Un approccio innovativo per la sclerosi multipla
Il K-9 agisce inibendo una via infiammatoria coinvolta nella sclerosi multipla, l’attivazione dell’inflammasoma. Questo meccanismo, già utilizzato nel contrasto di patologie oculari come l’edema maculare diabetico e l’oftalmopatia tiroidea, è stato sperimentato su modelli animali con risultati incoraggianti. Gli autori sottolineano che l’inibizione dell’inflammasoma è oggetto di crescente interesse nello studio di diverse malattie infiammatorie. La particolarità del farmaco risiede nel fatto che, a differenza di molti altri trattamenti, non si limita a fermare la progressione della malattia, ma potrebbe anche permettere un recupero delle funzioni danneggiate.
Il farmaco ha permesso ai topi di recuperare funzioni neurologiche perse. I ricercatori hanno sperimentato il K-9 su topi modello della sclerosi multipla, ottenendo risultati che definiscono incoraggianti. Tuttavia, i risultati ottenuti nei modelli animali dovranno essere verificati nell’uomo. Il prossimo passo indicato dai ricercatori è la pianificazione di studi clinici sull’uomo. Il fatto che il farmaco derivi da una molecola già utilizzata per altre terapie potrebbe contribuire a ridurre i tempi necessari per arrivare alla sperimentazione clinica.
Da modelli animali a studi clinici
Lo studio ha inoltre rilevato che il trattamento ha bloccato l’aumento della catena leggera dei neurofilamenti, un marcatore presente nel sangue utilizzato per stimare i danni ai tessuti nervosi associati alla malattia. Gli autori sottolineano che l’inibizione dell’inflammasoma è oggetto di crescente interesse nello studio di diverse malattie infiammatorie. I ricercatori hanno quindi sperimentato il K-9 su topi modello della sclerosi multipla, ottenendo risultati che gli autori definiscono incoraggianti.
Il K-9 appartiene a una classe di farmaci antivirali già approvati. Il farmaco, denominato Kamuvudine-9 (K-9), deriva da una molecola anti-HIV antiretrovirale già approvata per l’uso nell’uomo e appartiene alla classe degli inibitori nucleosidici/nucleotidici della trascrittasi inversa, utilizzati come antivirali. La ricerca ha dimostrato che il K-9 potrebbe rappresentare un’alternativa promettente nel trattamento della sclerosi multipla, grazie alla sua capacità di inibire una via infiammatoria chiave nella malattia. I ricercatori sperano che i risultati ottenuti nei modelli animali possano portare a nuove opportunità terapeutiche per i pazienti affetti da sclerosi multipla.
