Un finanziamento di mezzo milione di euro è stato destinato allo spin-off padovano DNAswitch, che sta sviluppando una terapia genica innovativa per la malattia di Huntington, una neurodegenerativa per la quale non esiste ancora un trattamento approvato. Il finanziamento proviene dal fondo BII Catalyst Fund for Italy I, gestito da Panakes Partners, e è cofinanziato dal PR FESR 2021-2027 della Regione Lazio. La tecnologia, protetta da un brevetto internazionale, mira a attivare le difese naturali dei neuroni contro la malattia, attraverso un fattore di trascrizione chiamato MTF1.
Una scoperta scientifica con impatto clinico
L’effetto terapeutico di MTF1 è stato identificato nel laboratorio del professore Graziano Martello, co-fondatore e direttore scientifico di DNAswitch, attraverso uno screening che lo ha indicato come il più forte soppressore della tossicità della huntingtina mutata. Il lavoro è stato pubblicato su “Nature Communications” nel 2023. Un singolo fattore di trascrizione riattiva un intero programma di difesa cellulare, rendendo questo bersaglio diverso da quelli oggi in sviluppo. In topi malati, una singola somministrazione ha restituito una capacità di movimento vicina a quella dei topi sani, con un dimezzamento degli accumuli della proteina difettosa e una riduzione significativa dell’atrofia cerebrale.
La malattia di Huntington colpisce circa 80mila pazienti diagnosticati e 150mila portatori identificabili tra Unione Europea e Nord America, con una prevalenza intorno a un caso ogni 10mila persone nelle popolazioni di origine europea. DNAswitch, spin-off dell’Università di Padova costituito nel 2024, è la prima azienda italiana a ricevere il supporto della piattaforma di innovazione del BioInnovation Institute (BII) di Copenhagen tramite l’International Venture Lab. Il riconoscimento di un investitore internazionale come il BII conferma la qualità della ricerca svolta a Padova.
Un percorso verso la clinica
I risultati ottenuti sono preclinici, e il percorso verso la clinica richiede ulteriori studi di biodistribuzione, farmacocinetica e valutazione della sicurezza a lungo termine. La società sta finalizzando con l’Università di Padova l’accordo di licenza esclusiva mondiale, che permetterà di trasferire la tecnologia in ambito industriale. Una scoperta pubblicata non aiuta ancora nessuno: il lavoro prosegue anche dopo. La tecnologia è protetta da una domanda internazionale di brevetto, di cui entrambi i fondatori figurano tra gli inventori.
Anna Maria Gambetta, amministratrice delegata di DNAswitch, spiega: «Dietro questo risultato c’è il lavoro di colleghi e collaboratori che si sono impegnati duramente e ai quali sono riconoscente: portare la buona scienza fuori dal laboratorio è anche il modo di dare valore al loro sforzo. Significa capitale, scelte industriali, percorso regolatorio, tempi, ed è per questo che abbiamo fondato un’azienda invece di fermarci a un articolo scientifico. Il BioInnovation Institute ci dà i mezzi e la disciplina per lavorare con i criteri con cui si sviluppa un farmaco. Il metro di giudizio, per noi, è arrivare ai pazienti». La società, guidata da Martello e Gambetta, punta a portare la terapia genica in ambito clinico, con l’obiettivo di migliorare la qualità di vita dei pazienti affetti da questa malattia neurodegenerativa.
La prorettrice Monica Fedeli afferma: «DNAswitch nasce da una ricerca condotta nei nostri laboratori e cresce con le persone che quella ricerca l’hanno fatta. È il modello di trasferimento tecnologico a cui l’Ateneo lavora: una tecnologia protetta dalla nostra istituzione, una licenza negoziata con la società e fondatori che continuano a contribuire attivamente allo sviluppo del progetto. L’ingresso di un investitore internazionale è la verifica più concreta della solidità di un percorso virtuoso in cui la scoperta scientifica, una volta pubblicata, viene accompagnata fino al punto in cui può diventare utile ai pazienti». La ricerca svolta a Padova continua a dimostrare un impatto significativo sulle terapie innovative per malattie neurodegenerative.
